上海研发全国首个血友病B基因治疗药物获批上市

4 月 10 日，由上海本土企业研发和生产的血友病 B 基因治疗药物信玖凝正式获批，成为中国首个获批的血友病 B 基因治疗药物，用于中重度血友病 B（先天性凝血因子 IX 缺乏症）成年患者的治疗，为血友病 B 患者提供了一种全新的治疗方案，开拓了中国血友病治疗领域新格局。

重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗利用工程化病毒载体递送外源基因，具有安全性高、免疫原性低和宿主范围广等优势，可长期稳定表达治疗基因。在此之前，全球已有 8 款 rAAV 基因治疗药物获批，用于脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良等罕见病及眼科疾病的临床治疗，但在中国尚无任何一款 rAAV 基因治疗药物上市。此次获批上市，填补了我国在该领域的空白。据悉，从研发到上市用了仅仅不到七年的时间，真正体现了 " 上海速度 "" 中国速度 "。

此次企业的突破性成果得以高效转化，得益于政府科技创新生态的精准构建与资源协同，得益于上海市对生物医药产业的前瞻性战略引领与全链条创新赋能。

据悉，应对全球生物医药产业发展新形势，上海市相关部门积极汇聚国内外创新和产业高端资源，不断强化创新策源能力，全力推动 " 基础研究、孵化转化、临床试验、审评审批、落地生产、推广应用 " 全过程加速和全链条赋能，抢抓新范式赋能和新赛道开辟的重要机遇。近三年，相继发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022 — 2024 年）》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023 — 2025 年）》，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展，取得了一批创新成果。